Standpunt: Off-labelgebruik kan beter

Off-labelgebruik is het toepassen van een medicijn voor een niet geregistreerde toepassing. De balans tussen werkzaamheid en veiligheid is voor deze toepassing niet door medicijnautoriteiten zoals het CBG beoordeeld, of wel beoordeeld maar negatief bevonden. Het CBG ziet echter ook dat off-labelgebruik in een medische behoefte voorziet. Wel is er op drie punten verbetering nodig.

Elk medicijn dat voor gebruik in Nederland is geregistreerd, is beoordeeld op werkzaamheid, veiligheid en kwaliteit. Dan wordt ook vastgelegd voor welke toepassing (indicatie), patiëntengroepen en dosering het medicijn is geregistreerd en dit wordt beschreven in de productinformatie, waaronder de bijsluiter. Geregistreerde medicijnen voldoen aan strenge eisen. Medicijnautoriteiten zoals het CBG en het Europese medicijnagentschap EMA beoordelen of hier aan wordt voldaan. Ook nadat medicijnen geregistreerd zijn, volgen medicijnautoriteiten de effecten bij patiënten in de dagelijkse praktijk. Zo kunnen snel maatregelen worden genomen als er nieuwe risico’s aan het licht komen.

Off-labelgebruik

Als van een geneesmiddel een bepaalde toepassing niet is geregistreerd, kan een arts het medicijn toch off-label voorschrijven. Vanuit de Geneesmiddelenwet geldt bij off-label voorschrijven een aantal voorwaarden waar de arts aan moet voldoen, zoals het informeren van de patiënt en het vastleggen van zijn/haar toestemming voor het off-label gebruik, het volgen van behandelrichtlijnen waarin de toepassing wetenschappelijk is onderbouwd en zo nodig afstemming zoeken met de apotheker. 

Off-label toepassingen van reeds geregistreerde medicijnen zijn mogelijk omdat fabrikanten van medicijnen niet verplicht zijn nieuwe toepassingen via medicijnautoriteiten te laten vastleggen in de productinformatie. Ook kan off-labelgebruik plaatsvinden, terwijl de betreffende toepassing wel is beoordeeld door een medicijnautoriteit, maar niet is geregistreerd. 

Omdat de productinformatie alleen geregistreerde toepassingen vermeldt, is de productinformatie bij off-labelgebruik onvolledig. Daardoor weten zorgverleners niet wat het eventuele oordeel van medicijnautoriteiten over dit off-labelgebruik is, en bij patiënten kan er op basis van de bijsluiter onduidelijkheid of onzekerheid ontstaan of ze wel het goede medicijn hebben meegekregen of dat de voorgeschreven dosering wel de juiste is.
 

Het CBG is van mening dat het off-label gebruik op 3 punten beter kan:

  1. Kennis vergroten bij zorgverleners

    Het is belangrijk dat het voor artsen altijd duidelijk is bij het voorschijven van een medicijn of de toepassing ervan is geregistreerd of dat het medicijn off-label wordt toegepast. Als een specifieke indicatie of dosering niet in de productinformatie vermeld staat, is er sprake van off-labelgebruik. Bij voorkeur zijn er dan behandelrichtlijnen van de beroepsgroep waarin het off-labelgebruik wordt beschreven en onderbouwd. Het CBG kan ondersteunen bij de ontwikkeling van deze behandelrichtlijnen, bijvoorbeeld met informatie of het CBG een off-labeltoepassing eerder heeft beoordeeld en afgekeurd en wat de redenen daarvoor zijn. 
     
  2. Ook bij off-labelgebruik bijwerkingen melden

    Het CBG vraagt patiënten en zorgverleners om bijwerkingen of gebrek aan werkzaamheid altijd te (blijven) melden bij Bijwerkingencentrum Lareb, ook bij off-labelgebruik. Nieuwe toepassingen van medicijnen kunnen tot nieuwe nog onbekende bijwerkingen leiden. Het is belangrijk dat deze kennis voor iedereen beschikbaar komt.
     
  3. Stimuleren om te registreren

    Het CBG vraagt onderzoeksgroepen, zorgverleners en bedrijven om bij off-labelgebruik relevante gegevens te verzamelen op basis waarvan later registratie bij een medicijnautoriteit kan worden aangevraagd. Soms is dit bewijs er al. Het CBG roept farmaceutische bedrijven op om bij overduidelijke goede en veilige off-labeltoepassingen een (uitbreiding van de) indicatie aan te vragen. Zo kan de werkzaamheid en veiligheid onafhankelijk worden beoordeeld en is de juiste informatie over de toepassing van het medicijn terug te vinden in de wetenschappelijke productinformatie en de bijsluiter. 

Goede medicijnen goed gebruikt

Het CBG ziet bij voorkeur dat alle toepassingen van een medicijn via de medicijnautoriteiten zijn beoordeeld en -bij registratie- ook terug te vinden zijn in de productinformatie waaronder de bijsluiter. Het CBG realiseert zich dat dit niet altijd het geval zal zijn. Het CBG wil daarom actief bijdragen aan de kennisvergroting van zorgverleners en patiënten, zodat off-labelgebruik zo verantwoord en veilig mogelijk verloopt en alle kennis over toepassingen, positieve effecten en mogelijk nieuwe bijwerkingen bij de medicijnautoriteiten samen komen. Zo zorgen we samen voor een goed gebruik van medicijnen.