Van een nieuw werkzaam bestanddeel is sprake als de werkzame stof van het geneesmiddel niet eerder is verwerkt in een ander geneesmiddel waarvoor een handelsvergunning is verleend in de EU/EER.

Bij een nieuwe werkzame stof moeten de testresultaten van farmaceutische proeven, preklinische proeven en klinische proeven van het geneesmiddel overgelegd worden in het dossier.

Well established medicinal use

Als aangetoond kan worden dat de werkzame stof van het geneesmiddel al tenminste tien jaar in de EU/EER in de medische praktijk (door middel van geneesmiddelen zonder handelsvergunning) wordt gebruikt en een erkende werkzaamheid en aanvaardbaar veiligheidsniveau heeft, kan onder voorwaarden worden afgezien van de eis om resultaten van preklinische of klinische studies over te leggen. In dat geval worden de studies vervangen door passende wetenschappelijke literatuur.