Aanvraag Alzheimermedicijn geweigerd door gebrek aan effectiviteit
Het geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP van het Europees medicijnagentschap EMA heeft de aanvraag voor een handelsvergunning voor Aduhelm (aducanumab) geweigerd. De studies naar het monoklonale antilichaam laten niet genoeg gunstige effecten zien bij de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Ook zijn er bedenkingen over de veiligheid. Medicijnautoriteit CBG is vertegenwoordigd in het beoordelingscomité.
Aducanumab is een monoklonaal antilichaam. Het richt zich op amyloid-beta, een abnormaal eiwit dat klontert tussen de hersencellen bij mensen met de ziekte van Alzheimer.
Behandeling met aducanumab verlaagt de hoeveelheid van dit eiwit in de hersenen. De verwachting was dat dit een positief effect zou hebben bij patiënten met de ziekte van Alzheimer met milde klachten, zoals een beginnende vergeetachtigheid.
Effectiviteit
Twee studies naar het middel zijn voortijdig afgebroken. Er was te weinig effect op de vergeetachtigheid te zien. Het werkingsmechanisme van aducanumab, het terugdringen van het amyloid-beta-eiwit in de hersenen, is wel aangetoond. Maar er is niet genoeg bewijs dat dit proces ook helpt bij het verminderen van de klachten door de (milde) ziekte van Alzheimer.
Mogelijke bijwerkingen
Bij meer dan de helft van de patiënten die in de klinische studies zijn behandeld met aducanumab werden bijwerkingen gezien. Afwijkende beelden op MRI-scans wezen op zwellingen of bloedingen in de hersenen. Patiënten kregen te maken met hoofdpijn, verwardheid, duizeligheid en misselijkheid. In sommige gevallen ging het om ernstigere bijwerkingen, bijvoorbeeld epileptische aanvallen.
Het geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP concludeert daarom dat de voordelen niet voldoende aangetoond zijn ten opzichte van de nadelen van de bijwerkingen. Daarom krijgt aducanumab geen handelsvergunning.
Ton de Boer, voorzitter medicijnautoriteit CBG:
De ziekte van Alzheimer treft wereldwijd enorm veel mensen. Een medicijn dat de klachten verlicht of afremt voor patiënten met deze ziekte is daarom heel welkom. We hadden graag gezien dat dit middel een positief effect zou hebben. We begrijpen dat het teleurstellend is dat deze vergunning is geweigerd. Maar de balans tussen de mogelijke voordelen en de risico’s van dit medicijn valt negatief uit.
