Een groot deel van geneesmiddelen die aan kinderen worden voorgeschreven zijn nog niet of onvoldoende bij kinderen onderzocht. Gevolg hiervan is onvoldoende zekerheid over de werkzaamheid en risico's van het gebruik bij kinderen. Het CBG hecht groot belang aan het verkrijgen van juiste gegevens over geneesmiddelen voor kinderen. Ontwikkeling van nieuwe kennis en meer informatie over toepassing van geneesmiddelen bij kinderen kan bijdragen aan een betere behandeling.

Het CBG heeft goede aansluiting gevonden bij vooraanstaande kinderartsen/apothekers in Nederland op het gebied van farmacotherapie bij kinderen waaronsuder het NKFK en diverse onderzoeksgroepen.

Pediatrisch Comité

Op 26 januari 2007 is de Verordening voor geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik gepubliceerd en een comité van de EMA opgericht, het Pediatrisch Comité. Het Paediatric Committee (PDCO) neemt een sleutelpositie in als het gaat om controle op registratieonderzoek van geneesmiddelen voor kinderen.

Bij de aanvraag van een handelsvergunning voor een nieuw geneesmiddel moeten nu ook de uitkomsten van onderzoek dat is gedaan op grond van een zogenaamd PIP (pediatric investigation plan) ingediend worden. Dit PIP moet door het PDCO goedgekeurd worden. Het PDCO kan ook uitstel verlenen voor het onderzoek bij kinderen of besluiten dat dit onderzoek niet uitgevoerd hoeft te worden (bijvoorbeeld omdat het geneesmiddel bestemd is voor ziekten die niet bij kinderen voorkomen). Als beloning voor het onderzoeken van nieuwe geneesmiddelen bij kinderen, wordt het octrooi voor het geneesmiddel (eigenlijk het Supplementary Protection Certificate = aanvullend beschermingscertificaat, SPC) met een half jaar verlengd.

Voor bestaande geneesmiddelen wordt de mogelijkheid gecreëerd om een speciaal kindergeneesmiddel (Paediatric Use Marketing Authorisation, PUMA) in de handel te brengen. Voor deze producten geldt een speciaal beschermingsmechanisme: ook al is het kindergeneesmiddel een line extension van een bestaand geneesmiddel, toch ontstaat een nieuwe dossierbeschermingsperiode.

Paediatric Worksharing procedures

In artikel 45 en 46 van de Verordening over geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik zijn twee verschillende soorten worksharing procedures beschreven. In artikel 45 van de Verordening is o.a. vermeld dat handelsvergunninghouders voor 26 januari 2008 de resultaten van alle onderzoeken van hun geneesmiddelen bij kinderen moeten indienen bij de autoriteiten. Alle handelsvergunninghouders hebben dit ondertussen gedaan, ook als voor hun product geen indicatie voor kinderen is toegestaan. Het doel van dit artikel van de Verordening is om alle reeds beschikbare data, die nog niet eerder waren ingediend, beschikbaar te krijgen en in een worksharing procedure te beoordelen. Na afloop van de worksharing procedure wordt een openbaar beoordelingsrapport gepubliceerd en indien mogelijk worden de SmPC’s en bijsluiters van de producten v.w.b. informatie over kinderen geharmoniseerd. Deze worksharing procedure wordt gecoördineerd door de CMDh. Harmonisatie blijkt vaak moeilijk omdat de producten op voorhand niet geharmoniseerd zijn.

In artikel 46 van de Verordening staat dat handelsvergunninghouders alle onderzoeken van hun geneesmiddelen bij kinderen binnen 6 maanden na voltooiing van het onderzoek bij de autoriteiten moeten indienen. Het doel van dit artikel van de Verordening is om alle nieuwe studies ook in een worksharing procedure te beoordelen, zodat deze nieuwe informatie direct op een geharmoniseerde wijze in de SmPC’s en bijsluiters van alle relevante producten in de EU opgenomen worden. Ook deze worksharing procedure wordt gecoördineerd door de CMDh.

Experts Kindergeneesmiddelen

Het CBG hecht, net zoals de Europese Commissie, groot belang aan:

  • de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor kinderen
  • meer onderzoek over de toepassing van bestaande geneesmiddelen bij kinderen
  • het ontwikkelen van nieuwe farmaceutische vormen van bestaande geneesmiddelen ten behoeve van kinderen
  • om bij de uitvoering van haar taken dicht bij de medische (onderzoeks)praktijk te staan

Met het aannemen van de Verordening voor geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik en daarmee de oprichting van het Pediatrisch Comité in Europa, heeft het CBG zijn expertise op het gebied van de kindergeneeskunde verbreed en uitgebouwd. Hiertoe is samenwerking gezocht met een aantal vooraanstaande kinderartsen/apothekers en onderzoeksgroepen in Nederland op het gebied van farmacotherapie bij kinderen.

Openbare beoordelingsrapporten kindergeneesmiddelen

Op de website van de Heads of Medicines Agencies (de gezamenlijke website van alle nationale registratie autoriteiten) vindt u een overzicht van openbare beoordelingsrapporten (PAR's) op het gebied van kindergeneesmiddelen.

Deze rapporten worden verkregen via het systeem van EU Worksharing. EU Worksharing is een samenwerkingsproces waarbij EU-lidstaten de werkzaamheden verdelen die komen kijken bij het beoordelen van pediatrische gegevens.