Het medicijn Jascayd (nerandomilast) krijgt een positief advies voor een handelsvergunning. Daarmee komt er mogelijk een nieuwe behandelingsoptie beschikbaar voor volwassenen met idiopathische longfibrose of progressieve longfibrose. Voor deze patiënten bestaan op dit moment weinig behandelingsmogelijkheden.
Wat zijn idiopathische longfibrose en progressieve longfibrose?
Longfibrose is een verzamelnaam voor aandoeningen waarbij littekenweefsel in de longen ontstaat. Dit leidt tot een achteruitgang van de longfunctie. De longen zijn dan minder goed in staat om zuurstof op te nemen. Patiënten kunnen hierdoor moeilijker ademen, in het ziekenhuis belanden en kunnen uiteindelijk overlijden.
Idiopathische longfibrose en progressieve longfibrose zijn twee soorten longfibrose waarbij de hoeveelheid littekenweefsel in de longen blijft toenemen. Het verschil tussen de twee ziektebeelden is dat het bij idiopathische longfibrose onbekend is waardoor het littekenweefsel ontstaat. Bij progressieve longfibrose is de achterliggende oorzaak wel bekend.
Hoe werkt Jascayd?
Jascayd werkt op een andere manier dan de medicijnen die al zijn toegelaten voor idiopathische of progressieve longfibrose.
De werkzame stof in Jascayd is nerandomilast. Dat is een PDE4B-remmer. PDE4B is een enzym (een eiwit). Het enzym komt voor in de longen en speelt een belangrijke rol bij de ontwikkeling van littekenweefsel en ontsteking. Door de activiteit van PDE4B te remmen, remt Jascayd zowel de ontwikkeling van littekenweefsel als ontstekingen in de longen.
Hoe is Jascayd onderzocht?
Het Europese Geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP, waar Nederland deel van uitmaakt, geeft nu een positief advies voor Jascayd. Dat advies is gebaseerd op resultaten uit twee onderzoeken met meer dan 2.300 patiënten. In deze onderzoeken kreeg een deel van de patiënten een jaar lang Jascayd. De rest van de patiënten kreeg een placebo. De studies lieten zien dat de longfunctie van mensen die behandeld waren met Jascayd na een jaar minder achteruit was gegaan dan bij mensen die de placebo kregen. Jascayd lijkt de ontwikkeling van longfibrose dus te vertragen.
De studies laten ook zien dat behandeling met Jascayd het risico op overlijden onder patiënten verlaagt.
Wat zijn de bijwerkingen?
De meest voorkomende bijwerkingen van Jascayd zijn diarree en gewichtsverlies.
Positief advies
Het advies van het CHMP gaat naar de Europese Commissie. Medicijnautoriteit CBG zit namens Nederland in de CHMP. De Europese Commissie beslist uiteindelijk over een handelsvergunning. De minister van Volksgezondheid (VWS) bepaalt vervolgens op basis van een advies van de het Zorginstituut Nederland of Jascayd in Nederland gebruikt gaat worden.
