Het medicijn Waskyra (etuvetidigene autotemcel ) krijgt een positief advies voor een handelsvergunning. Waskyra is het eerste medicijn dat wordt goedgekeurd voor mensen met het zeldzame Wiskott-Aldrich syndroom (WAS). Dat is het advies van het Europese geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP.
Wat is het Wiskott-Aldrich syndroom?
Het Wiskott-Aldrich syndroom (WAS) is een zeldzame en erfelijke ziekte die bijna alleen bij mannen voorkomt. De ziekte tast bloed- en immuuncellen aan. Dat zijn cellen in het bloed die voor de stolling en natuurlijke afweer zorgen. De aandoening wordt veroorzaakt door afwijkingen in het gen (een stukje DNA) dat het zogeheten WAS-eiwit in de bloed- en immuuncellen aanmaakt. De bloed- en immuuncellen van iemand met WAS ontwikkelen en werken daardoor niet zoals het hoort.
Mensen met WAS krijgen sneller blauwe plekken en bloedingen. Ze hebben namelijk te weinig normale bloedplaatjes in hun bloed (die plaatjes zorgen ervoor dat je bloed stolt). Ook krijgen mensen met WAS sneller infecties, omdat ze te weinig goed werkende immuuncellen hebben. Daarnaast hebben mensen met WAS ook een verhoogd risico op bepaalde soorten kanker.
Patiënten met WAS kunnen behandeld worden door gezonde cellen van iemand anders te ontvangen (een donor). Voor de patiënten met WAS waarvoor geen geschikte donor is, is er behoefte aan nieuwe behandelingsmogelijkheden.
Wat is Waskyra voor medicijn?
Waskyra is een gentherapie medicijn dat wordt gemaakt van stamcellen uit het bloed van de patiënt. Het erfelijk materiaal in de cellen wordt aangepast in een lab. Na die aanpassing kunnen de cellen het bruikbare WAS-eiwit zelf aanmaken. Die aangepaste cellen worden vervolgens via een infuus bij de patiënt ingebracht. Daarna is de patiënt zelf in staat om gezonde bloed- en immuuncellen te maken. Daarmee verminderen de symptomen en klachten van WAS.
Het medicijn is onderzocht onder 27 patiënten met WAS. Uit het onderzoek bleek dat patiënten minder infecties kregen in de jaren na de behandeling. Ook namen bloedingen af. De meest voorkomende bijwerkingen van de behandeling hadden te maken met de voorbehandeling en de toediening van het medicijn: infecties door het infuus en bloeding op de plek van de katheter.
Waskyra is een gentherapie en valt daarmee onder de zogeheten Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs). Deze medicijnen zijn vaak ingewikkeld om te maken. Daarom delen we bij het CBG kennis, doen we onderzoek en werken we aan duidelijke regels voor deze medicijnen. Dit doen we in overleg met ketenpartners.
Beoordelingscomité CHMP (waar Nederland in vertegenwoordigd is) geeft een positief advies voor gebruik van dit medicijn door patiënten van 6 maanden of ouder. De opinie gaat nu naar de Europese Commissie, die het uiteindelijke besluit neemt over de handelsvergunning.