Positief advies voor eerste medicijn voor ernstige chronische longziekte
Het medicijn Brinsupri (brensocatib) krijgt een positief advies voor een handelsvergunning. Daarmee komt er voor het eerst een medicijn voor mensen van 12 jaar en ouder met niet-cystische fibrose bronchiëctasie (NCFB), een chronische longziekte die ernstige problemen kan veroorzaken.
Wat is NCFB?
Niet-cystische fibrose bronchiëctasie (NCFB) is een chronische, steeds ernstiger wordende ziekte van de longen. NCFB geeft beschadigingen in de luchtwegen en ernstige longproblemen. Denk daarbij aan altijd moeten hoesten en een te hoge productie van slijm, wat ademhalen moeilijker maakt. De ziekte is het gevolg van ontstekingen, die om verschillende redenen kunnen ontstaan.
Patiënten met NCFB krijgen één tot vier keer per naar last van zogeheten exacerbaties. Dat zijn periodes waarin de klachten van de longen nog sterker aanwezig zijn, met onder andere benauwdheid, een mindere kwaliteit van leven en die uiteindelijk tot overlijden kan leiden.
Tot nu toe waren er geen goedkeurde medicijnen tegen NCFB. Patiënten krijgen behandelingen voorgeschreven die de luchtwegen verwijden, in combinatie met antibiotica of ontstekingsremmers.
Wat is Brinsupri voor medicijn?
De werkzame stof in Brinsupri is brensocatib. Het medicijn remt DPP1. Dat is een stof die in het lichaam aanwezig is en betrokken is bij het activeren van het afweersysteem. Bij mensen met NCFB gaat er iets mis in het afweersysteem, waardoor de wand van de luchtwegen beschadigt. Ook ontstaat er bij hen teveel slijm en blijven er ontstekingen ontstaan. Het medicijn voorkomt dit proces en vermindert zo de schade in de longen.
Brensocatib richt zich heel specifiek op dit proces. Het is daarmee het eerste medicijn, specifiek voor deze ziekte, dat een positief advies krijgt.
Omdat er geen bestaand medicijn gericht tegen deze ziekte is en de behandeling om een groot belang voor de volksgezondheid gaat, heeft het Europese beoordelingscomité in een versnelde procedure de gegevens uit een klinische studie met 1.767 patiënten beoordeeld. Bij patiënten in de studie die met Brinsupri werden behandeld, nam het aantal exacerbaties af met 19,4% (ten opzichte van de placebogroep). Ook was er een vertraging van 14 weken te zien vóór de eerste exacerbatie bij patiënten die het medicijn gebruikten. Verder was de groep patiënten die een jaar lang geen exacerbaties kreeg significant groter dan in de placebogroep.
De meest voorkomende bijwerkingen van Brinsupri zijn hoofdpijn, ontsteking van het tandvlees en huidproblemen, zoals uitslag en een droge huid.
Beoordelingscomité CHMP (waar Nederland in vertegenwoordigd is) geeft een positief advies voor gebruik van dit medicijn door patiënten van 12 jaar of ouder, die in het afgelopen jaar 2 of meer exacerbaties hebben gehad. De opinie gaat nu naar de Europese Commissie, die het uiteindelijke besluit neemt over de handelsvergunning.
