Medicijn Uplizna goedgekeurd voor behandeling zeldzame ziekte IgG4-RD
Uplizna (inebilizumab) is nu ook aanbevolen voor behandeling van volwassen patiënten met de zeldzame chronische ziekte IgG4-RD. Het medicijn is al goedgekeurd voor de behandeling van een zeldzame ontstekingsziekte van de (oog)zenuwen. Het geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP stelt op basis van nieuwe studies dat inebilizumab ook werkt tegen IgG4-RD.
Wat is IgG4-RD?
IgG4-RD is een zeldzame, chronische auto-immuunziekte. Bij een auto-immuunziekte valt het afweersysteem je eigen lichaam aan. IgG4-RD kan zorgen voor fibrose (schade aan organen) en ontstekingen in één of meer organen. De ziekte komt meestal voor bij mensen tussen de 40 en 60 jaar. De ontstekingen kunnen leiden tot blijvende schade aan organen.
Op dit moment zijn er geen goedgekeurde medicijnen voor de behandeling van deze patiënten. Meestal krijgen ze medicijnen die het afweersysteem beïnvloeden, zoals glucocorticoïden (een medicijn gebaseerd op een hormoon). Bij een deel van de patiënten helpt dat, maar niet bij iedereen. Ook keert de ziekte soms terug. Daarnaast krijgen vooral oudere IgG4-RD-patiënten last van de bijwerkingen van glucocorticoïden. Het gaat dan bijvoorbeeld om hoge bloeddruk, botontkalking, spierzwakte en een verzwakt afweersysteem. Daarom is er een grote medische noodzaak aan een medicijn zonder hormonen.
Hoe werkt dit medicijn?
Uplizna is al goedgekeurd voor de behandeling van Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders (NMOSD). Dit is een zeldzame ziekte waarbij het afweersysteem zich tegen de oogzenuw en het ruggenmerg richt. De werkzame stof in Uplizna schakelt bepaalde cellen van het eigen afweersysteem uit, die de ziekteverschijnselen veroorzaken.
Het oordeel van het geneesmiddelenbeoordelingscomité is gebaseerd op een studie met 135 (volwassen) patiënten met de ziekte. Zij kregen een infuus met Uplizna óf een placebo (een nepmedicijn). De 68 patiënten die Uplizna toegediend kregen, hadden pas later, minder vaak of helemaal geen last meer van opvlamming van de ontstekingen. Van deze patiënten moesten er 7 behandeld worden voor de opvlammingen. Bij de controlegroep waren dat er 40 van de 67. De bijwerkingen van Uplizna bestaan uit neusverkoudheid, infecties van de urineweg of de longen), pijn in de gewrichten of de rug of een iets lagere hoeveelheid witte bloedcellen.
Van de patiënten die Uplizna kregen, was na 52 weken 58,8% in remissie (vrij van opvlammingen en zonder andere symptomen), zonder behandeling met corticosteroïden. In de placebogroep gold dat voor 22,4%.
Het advies van het CHMP (waar Nederland in is vertegenwoordigd) gaat nu naar de Europese Commissie. Die neemt het uiteindelijke besluit over de uitbreiding van de indicatie.
