Nieuwe behandeling voor zeldzame ziekte NPC krijgt positief advies
Het medicijn Aqneursa (levacetylleucine) mag op de markt komen voor de behandeling van patiënten van 6 jaar en ouder met de ziekte Niemann-Pick type C (NPC). Het medicijn is bedoeld voor de behandeling van neurologische symptomen van deze zeldzame, ernstige ziekte. Dat is het advies van geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP. Nederland is vertegenwoordigd in dit comité.
Wat is NPC?
De ziekte Niemann-Pick type C (NPC) is een heel zeldzame, erfelijke en uiteindelijk dodelijke ziekte. Bij mensen met NPC zitten er fouten in het DNA, waardoor bepaalde processen in het lichaam verstoord zijn. Het gaat om mutaties in processen voor het transport en de afbraak van lichaamsvetten en cholesterol.
Omdat het lichaam cholesterol en andere vetten niet goed kan verwerken, hopen ze op in de organen. Na verloop van tijd stoppen de cellen van het zenuwstelsel en andere organen met werken. De meeste patiënten met NPC zijn kinderen die voor hun 20ste overlijden.
Er is geen medicijn wat NPC kan genezen. Er is wel al een medicijn goedgekeurd (Miglustat) dat de ontwikkeling van de ziekte en de symptomen bij sommige patiënten vertraagt.
Hoe werkt Aqneursa?
Aqneursa kan gebruikt worden in combinatie met het medicijn miglustat of als op zichzelf staande behandeling. De werkzame stof levacetylleucine is een aangepaste vorm van leucine. Leucine is een aminozuur en speelt een heel belangrijke rol in het lichaam bij onder meer het groeien van spieren en het herstel van weefsels.
Uit laboratoriumstudies blijkt dat levacetylleucine zich richt op processen in het lichaam die de neurologische problemen veroorzaken.
Het positieve advies van het beoordelingscomité is gebaseerd op de resultaten van een studie onder 60 patiënten met NPC. Bij deze groep is gekeken naar het effect van het medicijn op hoe goed zij konden lopen, staan, zitten en praten. Bij gebruik van Aqneursa verbeterde de score van de patiënten op deze terreinen. De enige bijwerking die gezien is, is het optreden van winderigheid.
Het positieve advies van geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP gaat nu naar de Europese Commissie. Die neemt de beslissing om het medicijn een handelsvergunning toe te kennen.
