Voorwaardelijke goedkeuring voor medicijn tegen bepaalde vorm van leververvetting
Het medicijn Rezdiffra mag een voorwaardelijke handelsvergunning krijgen. Rezdiffra is een medicijn voor volwassenen met een matige tot ernstige vorm van de ziekte MASH. Dat is het advies van het Europese geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP. Op dit moment is er in de Europese Unie nog geen toegelaten medicijn voor deze ziekte.
Wat is MASH?
MASH (Metabole disfunctie-geassocieerde steatohepatitis) is een ziekte van de lever. Door ophoping van vet ontstaan er ontstekingen en beschadiging van de levercellen. Dit gaat ongemerkt, omdat mensen hiervan meestal geen klachten hebben. Als je dit niet behandelt, kan de lever verder beschadigen. Daardoor vermindert de werking van de lever, wat uiteindelijk kan leiden tot leverfalen en mogelijk andere ernstige problemen zoals leverkanker. MASH gaat vaak samen met hart- en vaatziekten en diabetes.
Hoe werkt Rezdiffra?
De werkzame stof van Rezdiffra is resmetirom. Dit medicijn heeft invloed op het afbreken van vet in de lever. Dit zorgt voor minder vetophoping, minder ontsteking en schade aan de levercellen.
Waarom is het een voorwaardelijke handelsvergunning?
Het comité geeft het positieve advies op basis van tussentijdse resultaten van een studie met 917 deelnemers. Na 52 weken behandeling met Rezdiffra was een voordeel te zien in het aantal patiënten bij wie de MASH verdween en bij wie de fibrose (littekenweefsel in de lever) verminderde. Dit is vastgesteld door het onder de microscoop bekijken van het leverweefsel van deze patiënten. Die studie gaat nog door om te kijken of Rezdiffra ook de uiteindelijke gevolgen van de ziekte vermindert. Hiervoor zijn nog enkele jaren nodig.
Uit de studie komen ook bijwerkingen van Rezdiffra naar voren. De meest voorkomende bijwerkingen zijn diarree, misselijkheid en jeuk.
Omdat er nog geen medicijn is voor de behandeling van MASH, adviseert het geneesmiddelencomité een voorwaardelijke vergunning. Zo kan het medicijn nu al beschikbaar komen. Het comité vindt dat de voordelen van het vroegtijdig beschikbaar stellen van dit medicijn voor deze patiënten groter zijn dan het risico dat de gegevens uit het onderzoek nog niet allemaal beschikbaar zijn.
Het advies van het comité gaat nu haar de Europese Commissie, die uiteindelijk de vergunning verleent. In Nederland gaat het mogelijk om minimaal 300.000 patiënten die voor dit medicijn in aanmerking kunnen komen.
