Groeiend belang van patiëntenregisters bij medicijnbeoordeling
De rol van patiëntenregisters is steeds belangrijker bij registratie van medicijnen. Dit blijkt uit onderzoek van het Julius Centrum UMC Utrecht, UMC Groningen en medicijnautoriteit CBG. Informatie uit deze patiëntenregisters zorgt bijvoorbeeld voor beter inzicht in het normale verloop van (zeldzame) ziekten. In kortdurende medicijnstudies of studies zonder controlegroep, kan dit helpen in de beoordeling van de werking van het nieuwe medicijn.
Meer inzicht in ziekteverloop en medicijngebruik (zeldzame) ziekten
Onderzoeker Carla Jonker promoveert vandaag op het onderwerp ‘Rare disease registries: A must for regulatory decision making’. Zij is Senior Regulatory Project Leader bij het CBG en Scientific Administrator in de Data Analytics and Methodology Task Force bij het Europees medicijnagentschap EMA.
Invulling geven aan ontbrekende informatie
Vooral bij zeldzame ziekten kunnen registers invulling geven aan ontbrekende informatie. Bijvoorbeeld wanneer de patiëntengroep klein is. Bij hemofilie, een zeldzame stollingsstoornis, is er al een lange geschiedenis met het gebruik van patiëntenregisters.
Onderzoeker Carla Jonker:
In mijn onderzoek hebben we de informatie uit de registers van hemofiliepatiënten vergeleken met de gegevens uit een medicijnstudie zonder controlegroep. Een ernstige bijwerking bij de behandeling van hemofilie is dat patiënten antistoffen maken tegen het medicijn. We hebben laten zien dat de gegevens over deze bijwerking in het register vergelijkbaar zijn met de resultaten uit de medicijnstudie.
Volgen van patiënten over langere periode
Patiëntenregisters zijn ook steeds vaker een bron om patiënten voor nieuwe medicijnstudies te selecteren. Zeker bij zeldzame ziekten is dat belangrijk, omdat er maar weinig patiënten zijn. Het is vaak niet mogelijk om een grote studie met een controlegroep op te zetten. Registers helpen dan om meer informatie te verzamelen, ook over het gebruik ná markttoelating.
Carla Jonker vult aan: "Je kunt een patiënt over een langere periode volgen in een register. Zo weet je of de patiënt ook na lange tijd voordeel heeft van de behandeling, en hoe de veiligheid zich ontwikkelt. Deze gegevens kun je dan goed vergelijken met de gegevens van patiënten die de standaard behandeling krijgen."
Privacy en volledigheid als aandachtspunten
Hoewel de inzet van patiëntenregisters veel voordelen heeft, zijn er ook een aantal aandachtspunten. Zo speelt recht op privacy een belangrijke rol. Carla: “Patiënten geven toestemming voor het gebruik van de gegevens uit het register voor een specifiek doel. Bijvoorbeeld voor kwaliteitsverbetering van de zorg of academisch onderzoek. Wanneer toestemming voor gebruik in medicijnonderzoek niet specifiek is gevraagd, heeft de fabrikant van een medicijn vaak geen toegang tot deze gegevens. Dit kan ervoor zorgen dat de data er wel is, maar niet gebruikt mag worden voor dit doel.”
Ook zijn de gegevens in het register bijna nooit compleet. Een register is vaak opgezet met weinig geld en voor een ander doel dan medicijnregistratie. Hierdoor ontbreekt vaak informatie die van belang is voor de medicijnbeoordeling. “Denk hierbij aan precieze gegevens over het medicatiegebruik van de patiënten, of mogelijke bijwerkingen.” legt Carla uit.
Optimaal gebruik maken van registers
Voor optimaal gebruik van registers en real word data: moet er in een vroege fase van de ontwikkeling van een medicijn overleg zijn tussen medicijnautoriteiten, fabrikanten en registratiehouders over de samenwerking. Op deze manier wordt per situatie duidelijk welke informatie het register moet bevatten om van waarde te zijn voor de beoordeling van medicijnen.
Recent is het EMA het DARWIN EU project gestart. In dit project krijgen de Europese en nationale medicijnagentschappen toegang tot digitale zorggegevens die niet uit medicijnstudies voor registratie komen. Denk hierbij aan informatie over ziekten, patiëntengroepen en het gebruik, de veiligheid en de werkzaamheid van medicijnen. Patiëntenregisters en dit soort projecten helpen om ontwikkeling van nieuwe medicijnen te versnellen. Het CBG neemt namens Nederland deel aan dit project.