CBG-Wetenschapsdag: komende jaren toename ontwikkeling innovatieve geneesmiddelen (ATMP’s)

De ontwikkelingen in de wetenschap en techniek zorgen voor nieuwe mogelijkheden op het gebied van innovatieve geneesmiddelen, zoals weefselmanipulatie, gen- en celtherapie. Momenteel zijn 13 van deze geavanceerde therapieën (ATMP’s) in Europa toegelaten. Komende jaren wordt een toename van deze veelbelovende geneesmiddelen verwacht. Dit blijkt op de CBG-Wetenschapsdag van 14 februari 2019 met het thema ‘Advanced therapies, regulation and clinical application’.

In Europa wordt nu tien jaar gewerkt met een apart gedefinieerde groep innovatieve geneesmiddelen: deze heten de Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP's). Er zijn 22 aanvragen voor een handelsvergunning gedaan. Hiervan zijn tot nu toe 13 goedgekeurd voor behandeling bij patiënten door het Europees medicijnagentschap EMA. “Dankzij de kennistoename in de wetenschap en de procedures zullen komende jaren meer therapieën worden geregistreerd,” aldus Carla Herberts van medicijnautoriteit CBG en lid van het Committee for Advanced Therapies (CAT). Dit comité beoordeelt kwaliteit, risico’s en werkzaamheid van de ATMP’s.

De afgelopen jaren ontving het comité ruim 50 aanvragen per jaar voor een wetenschappelijk advies voor deze middelen, vooral voor Genetisch Therapeutische Medicinale Producten.

Er zijn een aantal veelbelovende ATMP’s in ontwikkeling. Zoals de inzet van aangepaste afweercellen in een patiënt die kwaadaardige (kanker)cellen aanvallen (CAR T cells), gebruik van een virus in de patiënt bij hemofilie (Adeno-Associated Virus). En het aanpassen en terugplaatsen van stamcellen in een patiënt met een genetische ziekte als sikkelcelziekte (Autologous HSCT for monogenetic diseases).

Dr Carla Herberts, MEB Scienceday 2019

Dr Carla Herberts, senior klinisch beoordelaar CBG en lid CAT

Gecompliceerd en uniek

Tijdens de CBG Wetenschapsdag blijkt dat er nog veel werk te verzetten is. Vooral op het gebied van klinische data, het verkrijgen van een handelsvergunning en de kosten en de vergoeding van ATMP’s. Dat komt omdat ATMP’s gecompliceerde nieuwe en unieke medische producten of therapieën zijn en niet te vergelijken zijn met al bestaande medicijnen, zoals pijnstillers. Daarnaast zijn veel ATMP’s gepersonaliseerde producten; gemaakt voor één patiënt. “Het is belangrijk te zorgen voor langdurige samenwerkingen en standaardisering van informatie. Zo kunnen we de beschikbare klinische data van de kleine patiëntenpopulatie delen en vergelijken en de kwaliteit van de producten borgen,” vindt Marc Turner, medisch directeur van de Scottish National Blood Transfusion Service.

Hij pleit ervoor bij ATMP’s de gebruikelijke werkwijze bij geneesmiddelenontwikkeling om te draaien en te beginnen met de klinische toepassing van een product. “De wetenschappers moeten vooraf bedenken hoe het product gebruikt wordt. En hierbij samenwerken met artsen en behandelaars, zodat zij zich kunnen voorbereiden op het gebruik van ATMP’s. Met dit in gedachten moeten vervolgens het benodigde onderzoek worden uitgevoerd en klinische data worden verzameld. Ook moeten ze vooraf helder hebben aan welke registratie-eisen het product moet voldoen,” aldus Turner.

Samenwerking alle partijen

“Samenwerking is cruciaal bij het ontwikkelen en fabriceren van ATMP’s,” stelt ook Bethany Dudek van Kite Pharma. Het is voor farmaceuten een uitdaging om te voldoen aan de vereisten voor nieuwe behandelingen, daarnaast zijn er verschillen in de nationale regelgeving (Hospital Exemption) voor het toepassen van ATMP’s door ziekenhuizen binnen Europa. Juist daarom is het van belang dat alle betrokken partijen samenwerken en hun kennis delen. Dit zal het proces van de ontwikkeling, registratie en implementatie van ATMP’s versnellen. Ook is het belangrijk om tijdig samenwerking aan te gaan met ziekenhuizen. Daar moeten bijvoorbeeld voldoende faciliteiten zijn om binnen een bepaalde periode de behandelingen uit te kunnen voeren of de producten op de juiste temperatuur te bewaren.

Meer weten over wetenschap en het CBG?

Lees onze nieuwe 7e editie van het Regulatory Science Magazine die volgende week verschijnt.