Nieuwe geneesmiddelen en andere aanbevelingen CHMP juni 2018

Het Europees Geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP adviseert positief over het verlenen van handelsvergunningen voor 9 geneesmiddelen, waaronder de eerste 2 CAR-T-celtherapieën in de EU, bestemd voor de behandeling van bepaalde soorten bloedkanker. 6 Van de 9 adviezen betrof weesgeneesmiddelen.

Positieve adviezen voor handelsvergunningen (in alfabetische volgorde)

  • Cablivi (caplacizumab) is een recombinant humaan von Willebrand factor bestemd voor de behandeling van volwassenen met een periode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP), samen met plasma vervanging en immuun suppressie. Cablivi is een weesgeneesmiddel.
  • Duzallo is een vaste dosis combinatie van lesinurad en allopurinol bestemd voor de behandeling van hyperuricemie in jicht patiënten, als behandeling met een adequate dosering allopurinol alleen onvoldoende resultaat geeft.
  • Kymriah (tisagenlecleucel) is een CAR-T-cel en als zodanig een geneesmiddel voor geavanceerde therapie (ATMP's). Kymriah is bestemd voor de behandeling van kinderen en jong volwassenen tot de leeftijd van 25 jaar met B-cel acute lymfatische leukemie (B-ALL) die refractair is of teruggekeerd is na transplantatie of in de tweede or latere relapse. Ook is Kymriah bestemd voor volwassenen met teruggekeerde of refractaire diffuus grootcellig B-cellymfoom na 2 of meer lijnen van systemische therapie. Kymriah is een weesgeneesmiddel.
  • Mepsevii (vestronidase alfa) is een enzymvervangend weesgeneesmiddel bestemd voor de behandeling van niet neurologische manifestaties van mucopolysacharidose type VII.
  • Veyvondi (vonicog alfa) is een recombinant humaan von Willebrand factor en bestemd voor de behandeling van volwassenen (18 jaar en ouder) met de ziekte van Von Willebrand als desmopressin (DDVAP) monotherapie behandeling ineffectief of niet geïndiceerd is voor de behandeling van een bloeding of een chirurgische bloeding of de preventie van een chirurgische bloeding. Veyvondi moet niet gebruikt worden voor de behandeling van Hemofilie A. Veyvondi is een weesgeneesmiddel.
  • Vyxeos (een liposomale formulering van een vaste dosis combinatie van daunorubicine en cytarabine, twee antikanker middelen die topoisomerase II activiteit remmen en DNA-schade veroorzaken) is bestemd voor de behandeling van volwassenen met nieuw gediagnosticeerde, therapie-gerelateerde acute myeloïde leukemie (tAML) of AML met myelodysplasie-gerelateerde veranderingen (AML-MRC). Vyxeos is een weesgeneesmiddel.
  • Yescarta (axicabtagenciloleucel) is een CAR-T-cel en als zodanig een geneesmiddel voor geavanceerde therapie (ATMP's). Yescarta is bestemd voor de behandeling van volwassenen met teruggekeerde of refractaire diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na 2 of meerdere lijnen van systemische therapie. Yescarta is een weesgeneesmiddel.

Uitkomst heronderzoek voor 1 negatief advies

De CHMP heeft een positief advies gegeven tot het verlenen van een handelsvergunning voor Nerlynx (neratinib), een middel bestemd voor de verlengde adjuvante behandeling van volwassen patiënten met borstkanker met vroeg-stadium hormoon receptor positief HER2-overexpresserend/geamplificeerd borstkanker die minder dan één jaar geleden adjuvante trastuzumab-gebaseerde therapie hebben afgerond, na heronderzoek van haar negatieve advies voor dit geneesmiddel in februari 2018.

Aanpassing van de therapeutische indicatie (in alfabetische volgorde)

De CHMP heeft positieve adviezen gegeven over uitbreiding van de indicaties voor:

  • Dexdor (dexmedetomidine) is nu ook bestemd voor sedatie van niet-geïntubeerde volwassen patiënten voorafgaand aan of tijdens diagnostische of chirurgische procedures die sedatie vereisen
  • Inovelon (rufinamide) is nu ook bestemd als aanvullende therapie bij de behandeling van aanvallen geassocieerd met het Lennox-Gastaut syndroom bij patiënten van 1 jaar en ouder
  • Jinarc (tolvaptan) is nu ook bestemd voor het vertragen van de progressie van de ontwikkeling van cysten en nierinsufficiëntie van autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD) bij volwassenen met chronische nierziekte (CKD) in stadium 1 tot 4 bij het instellen van de behandeling, waarbij de ziekte tekenen van snelle progressie vertoont
  • Lenvima (lenvatinib) is nu ook bestemd als monotherapie voor de behandeling van volwassenen met gevorderde of niet-operabel hepatocellulair carcinoom (HCC) die niet eerder behandeld zijn met systemische therapie (zie sectie 5.1).
  • Opdivo (nivolumab) is nu ook als monotherapie bestemd voor de adjuvante behandeling van volwassenen met melanoom met uitzaaiing naar de lymfeklieren of gemetastaseerde ziekte die complete resectie hebben ondergaan (zie sectie 5.1).
  • Rapamune (sirolimus)  is nu ook bestemd voor de behandeling van volwassenen met sporadische lymphangioleiomyomatose met matige longziekte of verslechterende longfunctie (zie secties 4.2 en 5.1).
  • RoActemra (tocilizumab) is nu ook bestemd voor de behandeling van door CAR-T-cellen geïnduceerd ernstig of levensbedreigend ‘cytokine release syndrome’ (CRS) in volwassenen en kinderen van 2 jaar en ouder.

Intrekking van aanvraag

De aanvraag voor een eerste handelsvergunning voor Graspa (L-asparaginase) is ingetrokken. Dit geneesmiddel was bestemd voor de behandeling van acute lymfatische leukemie.

Start 2 herbeoordelingen

De CHMP is een herbeoordeling gestart van de werkzaamheid van geneesmiddelen die bacterielysaat bevatten bij het beperken van het aantal en de ernst van luchtweginfecties bij volwassenen en kinderen die last hebben van herhaalde infecties.

Ook is een herbeoordeling gestart van Septanest (articaïne/adrenaline-oplossingen voor injectie) om de productinformatie, in de landen waar het beschikbaar is, te harmoniseren. Septanest is een lokaal anestheticum dat wordt gebruikt om pijn en ongemak in de mond te voorkomen tijdens tandheelkundige ingrepen.

Dit is besproken in de bijeenkomst van de CHMP (Commitee for Medicinal Products for Human Use) van het Europese geneesmiddelenagentschap EMA van 25-28 juni 2018. Nederland is in dit comité vertegenwoordigd door 2 medewerkers van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG).