wat zijn de richtlijnen bij geneesmiddelen met een nieuw werkzaam bestanddeel?

Van een nieuw werkzaam bestanddeel is sprake als de werkzame stof van het geneesmiddel niet eerder is verwerkt in een ander geneesmiddel waarvoor een handelsvergunning is verleend in de EU/EER. Bij een nieuwe werkzame stof moeten de testresultaten van farmaceutische proeven, preklinische proeven en klinische proeven van het geneesmiddel overgelegd worden in het dossier.

Als aangetoond kan worden dat de werkzame stof van het geneesmiddel al tenminste tien jaar in de EU/EER in de medische praktijk (door middel van geneesmiddelen zonder handelsvergunning) wordt gebruikt en een erkende werkzaamheid en aanvaardbaar veiligheidsniveau heeft, kan onder voorwaarden worden afgezien van de eis om resultaten van preklinische of klinische studies over te leggen. In dat geval worden de studies vervangen door passende wetenschappelijke literatuur.

In geval van een combinatieproduct, dus een geneesmiddel met twee of meer werkzame stoffen, geldt het volgende. Als er wel handelsvergunningen in de EU/EER zijn afgegeven voor geneesmiddelen met de respectievelijke afzonderlijke stoffen, maar niet met de betreffende combinatie, dan dienen resultaten van nieuwe preklinische of nieuwe klinische proeven met betrekking tot de combinatie te worden overgelegd. Het is dan echter niet meer noodzakelijk dat voor elke werkzame stof afzonderlijk te doen.